Bone Therapeutics en Rigenerand gaan een samenwerkingsverband aan voor celtherapieprocesontwikkeling

BONE THERAPEUTICS (Euronext Brussel en Parijs: BOTHE), het celtherapiebedrijf dat tegemoetkomt aan de onvervulde medische behoeften voor orthopedie en andere ziektes, en Rigenerand SRL, het biotechbedrijf dat geneesmiddelen ontwikkelt en produceert voor celtherapietoepassingen, voornamelijk voor regeneratieve geneesmiddelen en oncologie, kondigen vandaag de ondertekening aan van een eerste overeenkomt voor een procesontwikkelingspartnerschap.

"Allogene mesenchymale stamceltherapieën (MSC) worden momenteel ontwikkeld aan een hoog tempo en worden in tal van klinische studies geëvalueerd op diverse therapeutische gebieden, zoals bot- en kraakbeenaandoeningen, lever, cardiovasculaire en auto-immuunziektes, waarop MSC's een enorm positief effect kunnen hebben. De vorderingen in de procesontwikkeling voor het opschalen van deze therapieën kunnen een grote impact hebben op de goedkeuring en commerciële beschikbaarheid. Dit is van essentieel belang om deze therapieën op de markt te brengen en de patiënten er zo spoedig mogelijk van te laten profiteren. Dus terwijl Bone Therapeutics zich toespitst op zijn bestaande klinische ontwikkelingsprogramma's, hebben we een eerste formele overeenkomst ondertekend met Rigenerand, dat net als wij een MSC-gebaseerde organisatie is. Als gevolg daarvan zullen beide bedrijven hun uitgebreide expertise in de procesontwikkeling en productie van MSC's en cel- en gentherapeutische geneesmiddelen delen. Bone Therapeutics heeft Rigenerand ook als partner gekozen omwille van hun bijkomende ervaring met de bredere procesontwikkeling van geavanceerde therapeutische geneesmiddelen (ATMP's), zoals het conditioneren en bewerken van MSC's. Rigenerand werd opgericht door Massimo Dominici, een referentie op het gebied van celtherapie met een ongeëvenaarde expertise en kennis van MSC."
Miguel Forte, CEO, Bone Therapeutics

De samenwerking tussen Bone Therapeutics en Rigenerand richt zich vooral op de verschillende aspecten van product- en procesontwikkeling voor de groeiende therapeutische portfolio van Bone Therapeutics. Rigenerand zal bijdragen tot het verbeteren van de betrokken processen voor het ontwikkelen en produceren van de MSC-gebaseerde allogene gediferentieerde celtherapieproducten van Bone Therapeutics wanneer die worden toegepast op patiënten. De eerste samenwerking tussen de twee organisaties zal zich in eerste instantie toeleggen op verbeterde professionele botvormende cellen - cellen die gedifferentieerd en geprogrammeerd zijn voor een specifieke taak. Bone Therapeutics kan ook zijn therapeutische doelstellingen vergroten en nieuwe actiemechanismen verkennen met potentiële genaanpassingen voor zijn therapeutische portfolio.

Behalve voor zijn MSC-expertise koos Bone Therapeutics Rigenerand ook als partner voor zijn GMP-fabriek. Deze fabriek, gelegen in Modena in Italië, werd ontworpen om verschillende types ontwikkelingsprocessen voor ATMP's te hosten. Het gaat onder meer over somatische, weelfselmanipulatie- en gentherapieprocessen. De vele specialiteiten van Rigenerand maken de kritische ontwikkeling van nieuwe processen en de implementatie van genmodificatie van bestaande processen mogelijk. Bovendien heeft Rigenerand veel ervaring opgedaan met de cGMP-productie van MSC-gebaseerde geneesmiddelen, ook genetisch aangepaste.

"Procesontwikkeling en productie is een belangrijk onderdeel van de ontwikkeling voor ATMP's internationaal. Deze therapieën doorheen de klinische ontwikkelingsfase loodsen en op de markt brengen vergt een doordacht procesontwikkelingstraject. Dit traject moet flexibel zijn, aangezien zowel de markt als het materiaal van deze therapieën voortdurend evolueert, samen met een verbeterde klinische efficiëntie."
Massimo Dominici, wetenschappelijk stichter, Rigenerand, professor in de medische oncologie, en voormalige President van de Internationale Vereniging voor Cel- en Gentherapie (ISCT)

"Rigenerand zal een aanzienlijke input leveren uit zijn ervaring met MSC-gebaseerde therapieën, zodat Bone Therapeutics het tempo van de ontwikkeling van de productprocessen van zijn MSC-gebaseerde allogene gedifferentieerde celtherapie kan bijhouden of verhogen wanneer ze worden toegepast op patiënten. We blijven onze MSC-expertise gebruiken tijdens de ontwikkeling van de eigen producten van Rigenerand en ook bij de procesontwikkeling en productie van cel- en gentherapieën voor partnerorganisaties over de hele wereld."
Giorgio Mari, CEO, Rigenerand

^{Over Bone Therapeutics
Bone Therapeutics is een toonaangevend biotechbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van innovatieve producten waarmee het oplossingen wil bieden voor orthopedische en andere ziekten waarvoor nog geen oplossingen bestaan. De onderneming beschikt over een gediversifieerde portfolio van cel- en biologische therapieoplossingen in verschillende fasen - van preklinische programma's in immunomodulatie tot goed tot ver gevorderde klinische ontwikkelingen voor orthopedische aandoeningen - en mikt daarmee op markten met grote medische behoeften met een beperkte innovatie.}

^{Bone Therapeutics ontwikkelt een uit voorraad leverbaar verbeterd viscosupplement van de volgende generatie, JTA-004, dat zich momenteel in ontwikkelingsfase III bevindt voor pijnbehandeling bij knieosteoartritis. JTA-004 bestaat uit een unieke combinatie van plasma-eiwitten, hyaluronzuur - een natuurlijk bestanddeel van de synoviale vloeistof in de knie - en een snelwerkende pijnstiller en is bedoeld om het kraakbeen van het door artritis aangetaste gewricht extra te smeren en te beschermen en om op die manier de bijbehorende pijn en ontstekingen te verlichten. Positieve doeltreffendheidsresultaten in fase IIb bij patiënten met knieosteoartritis toonden een statistisch significante verbetering op het vlak van pijnverlichting in vergelijking met een toonaangevend viscosupplement.}

^{De kerntechnologie van Bone Therapeutics is gebaseerd op het geavanceerde platform voor allogene celtherapie met gedifferentieerde mesenchymale stamcellen (MSC's) die op de plaats van gebruik in het ziekenhuis kunnen worden bewaard. BT-20, de recentste productkandidaat van deze technologie, die zich momenteel in de preklinische ontwikkelingsfase bevindt, moet ontstekingsziekten aanpakken, terwijl ALLOB, het toonaangevende geneesmiddel voor onderzoek, een unieke eigen benadering vertegenwoordigt ten opzichte van botregeneratie en ongedifferentieerde stromale cellen van gezonde donoren in botvormende cellen omzet. Deze cellen worden via het schaalbare productieproces van Bone Therapeutics geproduceerd. Na de CTA-goedkeuring door de regelgevende instanties in Europa is de onderneming nu klaar om de klinische studie van fase IIb voor ALLOB op te starten bij patiënten met moeilijke scheenbeenfracturen, waarbij gebruik zal worden gemaakt van het geoptimaliseerde productieproces. Intussen lopen nog evaluaties van ALLOB voor andere orthopedische indicaties zoals spondylodese, osteotomie, kaak- en aangezichtsziekten en tandheelkunde.}

^{De celtherapieproducten van Bone Therapeutics worden vervaardigd volgens de hoogste GMP-normen en worden beschermd door een brede IP-portfolio (intellectueel eigendom) die tien octrooifamilies en knowhow omvat. De onderneming is in het BioPark van Gosselies gevestigd. Meer informatie op www.bonetherapeutics.com.}

^{Over Rigenerand
Rigenerand SRL is een biotechbedrijf dat geneesmiddelen ontwikkelt en produceert voor celtherapietoepassingen, voornamelijk voor regeneratieve geneesmiddelen en oncologie en 3D-bioreactors als alternatief voor dierproeven voor pre-klinische studies.
Rigenerand heeft drie divisies:}

1. ^{een eigen pijpleiding, de ontwikkeling en GMP-productie van cel- en gentherapieën voor kankerbestrijding,} 
2. ^{een CDMO-divisie, die GMP-ondersteuning voorziet voor het opschalen van celgebaseerde geneesmiddelen voor klinische en commerciële doeleinden binnen een volledig uitgeruste cleanroom niveau A/B, en} 
3. ^{een divisie die 3D-technologieën ontwikkelt voor celcultuur en die 3D-oplossingen ontwikkelt en produceert voor R&D-diagnostiek en pre-klinische doeleinden (VITVO®).}

^{Rigenerand is bezig met de ontwikkeling van RR001, een eigen ATMP gentherapeutisch geneesmiddel voor het behandelen van ductale pancreasadenocarcinomen (PDAC). RR001 heeft een Orphan Drug Designation (ODD) ontvangen van de Amerikaanse FDA en van het European Medicine Agency. De klinische tests gaan waarschijnlijk van start in Q2 2021.} 

^{Het hoofdkantoor van Rigenerand bevindt zich in Medolla in Italië en bestaat uit meer dan 1.200 m² aan kantoren, R&D- en kwaliteitscontrolelabs en een celfabriek met 450 m² aan cleanroom (EuGMP niveau B) met BSL2/BSL3 suites voor de productie van cel- en gentherapieën.  Men vindt er zowel leiders als academici uit de biofarmasector en de productie van medische apparatuur.}