Bone Therapeutics maakt businessupdate voor vierde kwartaal van 2020 en vooruitzichten voor 2021 bekend

• De klinische programma's zitten op schema, inclusief de Fase III-studie van JTA-004 en de Fase IIb-studie van ALLOB
• Uitgebreide resultaten op het gebied van samenwerking en partnerschappen om de mogelijkheden voor ontwikkeling, productie en commercialisering te verbeteren
• Sterke financiële positie na fondsenwerving, licentieovereenkomst en optimalisatie van productiemiddelen

BONE THERAPEUTICS (Euronext Brussel en Parijs: BOTHE), het celtherapiebedrijf dat zich richt op de behandeling van onvervulde medische behoeften in orthopedie en andere ziekten, geeft vandaag een businessupdate voor het vierde kwartaal, eindigend op 31 december 2020, en de vooruitzichten van het bedrijf voor 2021.

“Voor Bone Therapeutics waren de voorbije maanden een heel productieve periode. We hebben grote vooruitgang geboekt in bijna alle aspecten van onze activiteiten en konden onze bedrijfsstrategie naar behoren uitvoeren. Onlangs zijn we gestart met de behandeling van patiënten in de Fase IIb-studie met ons allogene botceltherapieproduct ALLOB. We hebben ook de rekrutering afgerond van patiënten voor de cruciale Fase III-studie met verrijkte viscositeitsaanvulling JTA-004. Die kan in het derde kwartaal van dit jaar topline-gegevens opleveren. Dit wordt een belangrijke mijlpaal in de geschiedenis van Bone Therapeutics. Naast onze klinische programma's hebben we onze productiecapaciteiten sterk verbeterd dankzij een partnerschap met Catalent, een toonaangevende wereldwijde cel- en gen-CDMO. Bovendien hebben we het geografische bereik van onze botceltherapieën uitgebreid naar Azië door een licentieovereenkomst met onze Chinese partners Link Health en Pregene. Ook in de samenwerking met Rigenerand en het BioWin-consortium hebben we nieuwe terreinen verkend. Deze samenwerkingsverbanden breiden de toepassing van ons innovatieve celtherapieplatform verder uit en verruimen onze geavanceerde klinische pijplijn met potentiële nieuwe baanbrekende ontwikkelingen. Voortbouwend op de sterke basis van deze recente verwezenlijkingen en een betere cashpositie vertrouwen we erop dat we in 2021 de al geboekte vooruitgang zullen voortzetten en onze allogene celtherapie en geavanceerde biologische producten via klinische ontwikkeling verder zullen verbeteren. Daarnaast zullen we nieuwe innovaties onderzoeken die tegemoetkomen aan de kritische behoeften van patiënten."
Miguel Forte, Chief Executive Officer van Bone Therapeutics

Klinische hoogtepunten - Q4 2020 tot vandaag

• Bone Therapeutics behandelde de eerste patiënt in de Fase IIb-studie van zijn allogene celtherapieproduct ALLOB bij patiënten met complexe scheenbeenfracturen, na het verkrijgen van de wettelijke goedkeuring in alle zeven Europese landen die voor de studie waren aangewezen. Verwacht wordt dat 178 patiënten op meer dan 40 verschillende locaties aan deze studie zullen deelnemen. Bone Therapeutics denkt de rekrutering van patiënten in de eerste helft van 2022 af te ronden en topline-resultaten te rapporteren in de tweede helft van 2022, weliswaar onder voorbehoud van hoe de COVID-19-pandemie evolueert.
• Bone Therapeutics slaagde erin de rekrutering en behandeling van patiënten in de cruciale klinische Fase III-studie met de verbeterde viscositeitsaanvulling JTA-004 af te ronden bij patiënten met osteoartritis aan de knie. Aangezien dit ondanks de COVID-19-pandemie volgens plan verliep, verwachten we de resultaten in het derde kwartaal van 2021. 
• Bone Therapeutics kondigde positieve 24-maandelijkse resultaten aan voor de Fase IIa-studie met het allogene celtherapieproduct ALLOB bij patiënten die een lumbale spinale fusie-ingreep ondergaan. 90 % van de patiënten vertoonde botfusie en aanzienlijke klinische verbeteringen qua functie en pijn tijdens een follow-up van 24 maanden. Ook het productveiligheidsprofiel was goed.

Hoogtepunten van het bedrijf - Q4 2020 tot vandaag

• Bone Therapeutics heeft een productiesamenwerking met Catalent Inc. ondertekend om de productie van ALLOB te stroomlijnen. Overeenkomstig de voorwaarden voor de aankoop van aandelen verwierf Catalent Skeletal Cell Therapy Support SA (SCTS), de dochteronderneming voor celtherapie van Bone Therapeutics. Die transactie was goed voor een bruto-opbrengst van € 12 miljoen. 
• Bone Therapeutics heeft een exclusieve licentieovereenkomst ondertekend met Link Health Pharma Co. Ltd en Shenzhen Pregene Biopharma Company Ltd. voor de productie, klinische ontwikkeling en commercialisering van ALLOB in Groot-China, Taiwan, Singapore, Zuid-Korea en Thailand. De voorwaarden van de overeenkomst omvatten in totaal € 55 miljoen aan vooruitbetalingen en mijlpaalbetalingen, waarvan € 10 miljoen wordt verwacht in de komende twee jaar, net als gespreide dubbelcijferige royalty's op de netto-omzet.
• Bone Therapeutics heeft ook een eerste samenwerkingsovereenkomst afgesloten voor een procesontwikkeling met Rigenerand, dé specialist in mesenchymale stromale cellen (MSC's). Deze eerste samenwerking zal zich toespitsen op het verder ontwikkelen en verbeteren van de botvormende cellen van Bone Therapeutics, met de mogelijkheid om hun therapeutische doelen te verbreden en nieuwe werkingsmechanismen te verkennen met potentiële genmodificaties voor de therapeutische portefeuille van Bone Therapeutics.
• In november sloot Bone Therapeutics zich aan bij een onderzoekssamenwerking met sectordeskundigen en academische partners om biologisch actieve, 3D-geprinte, bio-absorbeerbare implantaten op maat van de patiënt te ontwikkelen die verrijkt zijn met ALLOB, de allogene botvormende cellen van Bone Therapeutics. Het consortium, dat nu Bonerec heet, werd opgericht in het kader van de 'Competitiveness Clusters' van de Waalse Gezondheidsvereniging BioWin en ontving een niet-verwaterende financiering van de Waalse regering voor een bedrag van € 3 miljoen.
• Bone Therapeutics benoemt managing director Sven Kili tot waarnemend Chief Medical Officer, met ingang van 15 januari 2021. Dr. Kili is een zeer ervaren farmaceutisch arts die gespecialiseerd is in het ontwikkelen en commercialiseren van cel- en gentherapieën. Voorheen was dr. Kili vicevoorzitter en hoofd van de ontwikkeling van cel- en gentherapie bij GSK, waar hij toezicht hield op de goedkeuring en marktlancering van de eerste ex vivo gentherapie bij de mens. Hij bekleedde ook leidinggevende functies in wereldwijde medische zaken voor de biochirurgiefranchise van Sanofi-Genzyme en de activiteiten op het gebied van celtherapie en regeneratieve geneeskunde. Dr. Kili is orthopedisch chirurg bij de National Health Service in het VK. Hij vervangt Olivier Godeaux, die Managing Director blijft tot juni 2021 en besloten heeft om Bone Therapeutics te verlaten om andere uitdagingen aan te gaan. Dr. Godeaux blijft de komende drie maanden beschikbaar voor het bedrijf om de opvolging mee in goede banen te leiden tijdens de overgangsperiode.

Financiële hoogtepunten – Q4 2020⁽¹⁾

• Bone Therapeutics heeft met succes € 10 miljoen opgehaald via een private plaatsing bij bestaande en nieuwe institutionele beleggers in zowel Europa als de VS.
• Bone Therapeutics blijft zich sterk richten op cashmanagement. De nettokasstroom van € 16,4 miljoen⁽¹⁾ voor het volledige jaar 2020 is in overeenstemming met de verwachtingen van de onderneming van € 15-16 miljoen. De nettokaspositie bedraagt € 14,7 miljoen⁽¹⁾ voor het jaar eindigend op 31 december 2020. Na de licentieovereenkomst met Link Health-Pregene, de overname van Bone Therapeutics' productiedochter SCTS door Catalent en een succesvolle fondsenwerving van € 10 miljoen aan bruto-opbrengsten in het vierde kwartaal van 2020, verwacht het bedrijf over voldoende kasmiddelen te beschikken om zijn zakelijke doelstellingen tot eind Q4 2021 te realiseren. Dit veronderstelt een normale bedrijfsactiviteit, aangezien de huidige COVID-19-epidemie nog een impact kan hebben.

Vooruitzichten voor 2021

• Bone Therapeutics verwacht in het derde kwartaal van 2021 te rapporteren over de topline-resultaten voor het primaire eindpunt op drie maanden en de zes maanden durende opvolgingsperiode voor de cruciale klinische Fase III-studie met de verbeterde viscositeitsaanvulling JTA-004 bij patiënten met osteoartritis aan de knie. Dit sluit aan op de afronding van de rekrutering van patiënten.
• Bone Therapeutics blijft gesprekken voeren met potentiële partners om zakelijke mogelijkheden te verkennen nu JTA-004 de aankondiging van cruciale Fase III- topline-resultaten nadert en ALLOB beoordeeld wordt in een dubbelblinde, placebogecontroleerde, proof-of-concept Fase IIb-studie. 
• In de eerste helft van 2021 is Bone Therapeutics van plan de gesprekken met de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) voort te zetten ter voorbereiding van de volgende stappen in de klinische ontwikkeling van JTA-004 en ALLOB in de VS.
• Bone Therapeutics is van plan zijn allogene gedifferentieerde MSC-gebaseerde celtherapieplatform naast ALLOB verder uit te breiden naar andere therapeutische indicaties. 

Financiële kalender 2021

29 april - Jaarresultaten & Jaarverslag 2020

26 mei - Q1 2021 Zakelijke en Financiële hoogtepunten

9 juni - Jaarlijkse Algemene Vergadering 2021

8 september - Halfjaarresultaten 2021

26 oktober - Q3 2021 Zakelijke en Financiële hoogtepunten

De financiële kalender wordt louter ter info meegedeeld en kan worden gewijzigd.

⁽¹⁾ Niet-gecontroleerd cijfer

^{Over Bone Therapeutics
Bone Therapeutics is een toonaangevend biotechbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van innovatieve producten waarmee het oplossingen wil bieden voor orthopedische en andere ziekten waarvoor nog geen oplossingen bestaan. De onderneming beschikt over een gediversifieerde portfolio van cel- en biologische therapieoplossingen in verschillende fasen - van preklinische programma's in immunomodulatie tot goed tot ver gevorderde klinische ontwikkelingen voor orthopedische aandoeningen - en mikt daarmee op markten met grote medische behoeften met een beperkte innovatie.}

^{Bone Therapeutics ontwikkelt een uit voorraad leverbaar verbeterd viscosupplement van de volgende generatie, JTA-004, dat zich momenteel in ontwikkelingsfase III bevindt voor pijnbehandeling bij knieosteoartritis. JTA-004 bestaat uit een unieke combinatie van plasma-eiwitten, hyaluronzuur - een natuurlijk bestanddeel van de synoviale vloeistof in de knie - en een snelwerkende pijnstiller en is bedoeld om het kraakbeen van het door artritis aangetaste gewricht extra te smeren en te beschermen en om op die manier de bijbehorende pijn en ontstekingen te verlichten. Positieve doeltreffendheidsresultaten in fase IIb bij patiënten met knieosteoartritis toonden een statistisch significante verbetering op het vlak van pijnverlichting in vergelijking met een toonaangevend viscosupplement.}

^{De kerntechnologie van Bone Therapeutics is gebaseerd op het geavanceerde platform voor allogene celtherapie met gedifferentieerde mesenchymale stamcellen (MSC's) die op de plaats van gebruik in het ziekenhuis kunnen worden bewaard. BT-20, de recentste productkandidaat van deze technologie, die zich momenteel in de preklinische ontwikkelingsfase bevindt, moet ontstekingsziekten aanpakken, terwijl ALLOB, het toonaangevende geneesmiddel voor onderzoek, een unieke eigen benadering vertegenwoordigt ten opzichte van botregeneratie en ongedifferentieerde stromale cellen van gezonde donoren in botvormende cellen omzet. Deze cellen worden via het schaalbare productieproces van Bone Therapeutics geproduceerd. Na de CTA-goedkeuring door de regelgevende instanties in Europa is de onderneming nu klaar om de klinische studie van fase IIb voor ALLOB op te starten bij patiënten met moeilijke scheenbeenfracturen, waarbij gebruik zal worden gemaakt van het geoptimaliseerde productieproces. Intussen lopen nog evaluaties van ALLOB voor andere orthopedische indicaties zoals spondylodese, osteotomie, kaak- en aangezichtsziekten en tandheelkunde.}

^{De celtherapieproducten van Bone Therapeutics worden vervaardigd volgens de hoogste GMP-normen en worden beschermd door een brede IP-portfolio (intellectueel eigendom) die tien octrooifamilies en knowhow omvat. De onderneming is in het BioPark van Gosselies gevestigd. Meer informatie op www.bonetherapeutics.com.}