Een recordaantal van 18 nieuwe weesgeneesmiddelen in Europa goedgekeurd in 2015

Onderzoek naar weesgeneesmiddelen biedt hoop voor patiënten en hun families

Zondag 28 februari 2016 — Een recordaantal van 18 nieuwe weesgeneesmiddelen is in 2015 goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), zo meldt pharma.be, naar aanleiding van de Werelddag voor Zeldzame Ziektes (29 februari). Dat aantal is goed voor één vijfde van alle 93 positieve adviezen voor nieuwe geneesmiddelen die vorig jaar door het EMA werden afgeleverd. “Het is bijzonder hoopgevend voor patiënten met een weesziekte en hun families dat farmaceutische bedrijven doorgedreven onderzoek blijven voeren naar oplossingen voor zeldzame en levensbedreigende ziektes en dat die ook worden goedgekeurd” zegt Catherine Rutten, CEO van pharma.be.

                                                           ***

Thrombastenie van Glanzmann, sarcoïdose, caverneus hemangioom, de ziekte van Takayasu, ichthyosis,...  U kent deze ziekten niet? Dat is begrijpelijk: het zijn levensbedreigende, ernstige of chronisch aandoeningen die maar heel weinig mensen treffen, maximaal 5 op de 10.000 mensen. Toch lijden er naar schatting tussen 60.000 en 100.000 Belgen aan een zeldzame ziekte en zijn er wereldwijd tussen de 6.000 en 8.000 verschillende soorten zeldzame ziekten. Ongeveer 80 procent daarvan wordt veroorzaakt door afwijkingen in de genen, maar er zijn ook zeldzame auto-immuunziekten en zeldzame kankers.

pharma.be, de koepelorganisatie van de innovatieve farmaceutische industrie in België, vestigt, naar aanleiding van de Werelddag Zeldzame Ziekten, die traditioneel op de zeldzaamste van alle dagen - 29 februari – wordt gevierd, de aandacht op het complexe onderzoek naar weesgeneesmiddelen. Precies door de zeldzame aard van de ziekte, de moeilijkheid om de correcte diagnose te stellen en de kleine patiëntenpopulaties is er voor deze patiënten een heel hoge onbeantwoorde medische nood. Zo stelt het beperkte aantal patiënten al een grote uitdaging naar patiëntenrekrutering voor de verschillende fases van het klinisch onderzoek.

18 nieuwe weesgeneesmiddelen goedgekeurd in 2015

Om het onderzoek naar en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen door de farmaceutische bedrijven te stimuleren, heeft de Europese Commissie in december 1999 een specifiek juridisch en politiek kader gecreëerd, met de goedkeuring van de Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Verordening EG 141/2000). Nu, ruim 15 jaar later, kunnen we de vruchten hiervan plukken.

In 2015 heeft een CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) van het EMA een positief advies verleend aan in totaal 93 nieuwe geneesmiddelen. Van dit aantal was een op de vijf een weesgeneesmiddel: 18 in totaal, vier meer dan in 2014. Een positief advies van het CHMP is een absolute voorwaarde om een nieuw geneesmiddel in Europa te laten registeren, en dus tot bij de patiënt te brengen.

Een boodschap van hoop voor patiënten en hun families

“Dit recordaantal aan positieve adviezen in 2015 toont de grote waarde van de Europese Verordening, en is een hart onder de riem van de patiënten met een zeldzame ziekte en hun families. We kijken hoopvol naar de toekomst. Heel wat nieuwe weesgeneesmiddelen zitten in de pijplijn. Ze zijn het resultaat van een positieve samenwerking tussen de industrie, academici, patiëntenorganisaties en de medische wereld. Samen zitten we op dezelfde golflengte : het is belangrijk om ook aandacht te hebben voor, en te investeren in de kleinere groepen patiënten met een zeldzame aandoening.”  
 

Catherine Rutten, CEO van pharma.be.  

Geneesmiddelenbudget zal minder uitgesproken stijgen

En ook wat de budgettaire implicaties betreft, is er goed nieuws. In ons land worden nu 72 weesgeneesmiddelen terugbetaald. Zij vertegenwoordigen 5 procent van de totale uitgaven voor terugbetaalde geneesmiddelen in België. Ondanks de hoge ontwikkelingskosten die met weesgeneesmiddelenonderzoek gepaard gaan, voorspelt een recente IMS-studie dat het geneesmiddelenbudget in België de komende jaren minder uitgesproken zal stijgen.  Dat komt onder meer doordat de eerste generatie weesgeneesmiddelen goedkoper wordt doordat ze toetreedt tot het systeem van automatische prijsdalingen.