Nombre record de 18 nouveaux médicaments orphelins approuvés en Europe en 2015

Un nombre record de 18 nouveaux médicaments orphelins a été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en 2015. C’est ce qu’annonce pharma.be à l’occasion de la Journée internationale des maladies rares (29 février). Parmi les 93 avis positifs délivrés l’année passée par l’EMA pour de nouveaux médicaments, un sur cinq concernait des médicaments orphelins. « C’est un message plein d’espoir pour les patients confrontés à une maladie rare  et leur famille, que les entreprises pharmaceutiques continuent à faire de la recherche pour trouver des solutions, et le fait que ce type de recherche soit reconnue» souligne Catherine Rutten, CEO de pharma.be.

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Thrombasthénie de Glanzmann, sarcoïdose, hémangiome caverneux, maladie de Takayasu, ichtyose, etc. Vous n’avez jamais entendu parler de ces maladies ? C’est compréhensible : il s’agit d’affections potentiellement mortelles, graves ou chroniques touchant très peu de personnes, maximum 5 sur 10.000. Pourtant, on estime qu’entre 60.000 et 100.000 Belges souffrent d’une maladie rare et on compte dans le monde entre 6.000 et 8.000 maladies rares différentes, dont environ 80 pour cent sont dues à des anomalies génétiques. Mais il existe aussi des maladies rares auto-immunes et des cancers rares.

A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, célébrée traditionnellement le jour le plus rare – le 29 février -, pharma.be, l’organisation coupole de l’industrie pharmaceutique innovante en Belgique, attire l’attention sur la complexité de la recherche sur les médicaments orphelins. En raison du caractère rare de la maladie, de la difficulté de poser le diagnostic correct et des populations de patients réduites, les besoins médicaux non rencontrés sont très nombreux pour ces patients. Ainsi, le nombre limité de patients pose déjà un grand défi en termes de recrutement de patients pour les différentes phases de la recherche clinique.

18 nouveaux médicaments orphelins approuvés en 2015

En décembre 1999, la Commission européenne a donc créé un cadre juridique et politique spécifique visant à stimuler la R&D de médicaments orphelins par les entreprises pharmaceutiques (règlement européen CE 141/2000 concernant les médicaments orphelins). Plus de 15 ans après, nous pouvons récolter les fruits de cette impulsion.

En 2015, le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’EMA a remis un avis positif pour un total de 93 nouveaux médicaments. Sur ce nombre, un médicament sur cinq était un médicament orphelin : 18 au total, soit quatre de plus que l’année précédente. Un avis positif du CHMP constitue une condition absolue pour faire enregistrer un nouveau médicament en Europe, et donc pour pouvoir le mettre à la disposition du patient.

Un message d’espoir pour les patients et leur famille

Ce nombre record d’avis positifs en 2015 démontre l’intérêt majeur du règlement européen et met du baume au cœur des patients atteints d’une maladie rare et de leur famille. Nous envisageons l’avenir avec optimisme. De très nombreux médicaments orphelins se trouvent dans le pipeline. Ils sont les résultats d’une collaboration très constructive entre l’industrie, les universitaires, les organisations de patients et le monde médical. Tous ces acteurs regardent dans la même direction et s’accordent pour dire que les groupes plus restreints des patients atteints d’une affection rare nécessitent une attention et des investissements particuliers. 

Catherine Rutten, CEO de pharma.be

Le budget des médicaments augmentera de façon moins marquée

Bonne nouvelle également en ce qui concerne les implications budgétaires. 72 médicaments orphelins sont actuellement remboursés dans notre pays. Ces derniers représentent 5 pour cent des dépenses totales pour les médicaments remboursés en Belgique. Malgré les coûts de développement élevés liés à la recherche sur les médicaments orphelins, une récente étude de l’IMS prévoit une augmentation moins marquée du budget des médicaments en Belgique ces prochaines années. Cela s’explique notamment par le fait que la première génération de médicaments orphelins devient meilleur marché, suite à leur entrée dans le système des baisses de prix automatiques.